Un avance revolucionario en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), liderado por el médico hispano Dr. Roberto Lopez-Alberola en Miami, podría marcar un cambio de vida no solo para pacientes en Estados Unidos, sino también para niños en Cuba, como Thiago Fernando, un pequeño que enfrenta los duros desafíos de esta devastadora enfermedad.
La terapia génica ELEVIDYS, aprobada por la FDA en 2023 y ampliada en 2024 para pacientes mayores de 4 años, ha sido calificada como un hito en el tratamiento de la DMD. Utiliza un virus inofensivo para transportar un micro-gen funcional a las células musculares, permitiendo detener el progreso de la enfermedad e incluso revertir los daños en algunos casos.
En Miami, el Dr. Lopez-Alberola, jefe de neurología pediátrica en la Universidad de Miami, lidera un equipo que ya ha tratado a pacientes como Raniya, la primera mujer en el mundo en recibir esta terapia, y su hermano Amir. Ambos muestran signos alentadores de mejoría, ofreciendo esperanza a familias que enfrentan esta enfermedad.
“Es maravilloso ver cómo la ciencia se está convirtiendo en realidad después de décadas de investigación”, comentó el Dr. Lopez-Alberola. “Estamos escribiendo un nuevo capítulo en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne”.
Thiago Fernando: una historia de lucha en Cuba
En Cuba, Thiago Fernando es uno de los niños que padece DMD. Su familia ha hecho visibles las dificultades que enfrentan para conseguir tratamientos, equipos médicos y otros recursos vitales. Las campañas de ayuda han sido su única opción para acceder a una silla de ruedas adecuada y suplementos alimenticios esenciales.
Aunque el sistema de salud cubano se enorgullece de sus logros en atención primaria, enfermedades raras como la DMD presentan desafíos considerables. Familias como la de Thiago enfrentan no solo la falta de acceso a terapias avanzadas como ELEVIDYS, sino también obstáculos estructurales que limitan su calidad de vida.
El Dr. Lopez-Alberola confía en que la expansión de ELEVIDYS a otras regiones y países pueda eventualmente beneficiar a pacientes como Thiago. “El tratamiento temprano es clave”, afirmó. “Si pudiéramos tratar a los niños en sus primeras etapas, antes de que la enfermedad cause daños irreversibles, podríamos transformar vidas en todo el mundo”.
Además, el médico subraya la importancia de la colaboración internacional para llevar este tipo de terapias a países con menos recursos. “No es solo una cuestión de ciencia, sino de compromiso humanitario”, señaló.
En Miami, familias como la de Raniya y Amir han encontrado un aliado en el equipo del Dr. Lopez-Alberola. Sin embargo, los desafíos persisten: el costo elevado del tratamiento, la necesidad de inmunosupresión para evitar complicaciones y la espera para confirmar la efectividad en cada paciente.
Por su parte, la familia de Thiago Fernando en Cuba sigue enfrentando una batalla diaria, buscando apoyo comunitario para superar las barreras del sistema. Campañas solidarias han ayudado a aliviar algunas necesidades, pero aún queda mucho por hacer para garantizar que niños como Thiago tengan acceso a tratamientos avanzados.
“Cada niño merece una oportunidad de vivir plenamente”, concluyó el Dr. Lopez-Alberola. “Es nuestra responsabilidad como médicos y como sociedad hacer que esto sea posible”.
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